Генная терапия - это метод лечения, который может изменить гены в организме человека. Это позволяет исправить дефектные гены или усилить естественные защитные функции организма. Генная терапия может быть использована для лечения многих заболеваний, таких как рак, наследственные заболевания, инфекции, аутоиммунные заболевания и другие. Существует несколько подходов к генной терапии. Один из них - замещение отсутствующего или неисправного гена, который может вызывать заболевание. Другой подход - блокирование мутантного гена, который вызывает заболевание...

После введения препарата у больных увеличился уровень нормального гемоглобина, который снизил концентрацию дефектного. Три первых пациента с серповидноклеточной анемией получили новый генный препарат, после чего смогли обходиться без переливания крови. Результаты исследования опубликованы в The New England Journal of Medicine. Серповидноклеточная анемия — наследственное заболевание крови, вызванное мутациями в гене HBB, в результате которой форма эритроцитов меняется с круглой на серповидную. Это...