Три года генной терапии против гемофилии А — первые сенсационные результаты. Врачи отчитались о состоянии 15 пациентов, которые получили обезвреженные вирусы с геном фактора свертывания VIII. Результаты выглядят жизнеутверждающими: никаких новых побочных эффектов за три года, а фактор свертывания почти у всех активен примерно так же, как и у здоровых людей. Теперь этим пациентам требуется в среднем 5 инъекций фактора свертываний VIII в год — в то время как до терапии требовалось до 150. Гемофилия...

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило генную терапию для лечения гемофилии В - наследственной болезни свертывания крови, связанной с дефицитом фактора IX. Это сообщает пресс-релиз компании Pfizer.  Новый препарат фиданакоген элапарвовек (Beqvez), представляющий собой высокофункциональный вариант гена FIX, кодирующего фактор IX, разработан на аденоассоциированном (AAV) вирусном векторе. Он предназначен для лечения взрослых с умеренной и тяжелой...