Три года генной терапии против гемофилии А — первые сенсационные результаты. Врачи отчитались о состоянии 15 пациентов, которые получили обезвреженные вирусы с геном фактора свертывания VIII. Результаты выглядят жизнеутверждающими: никаких новых побочных эффектов за три года, а фактор свертывания почти у всех активен примерно так же, как и у здоровых людей. Теперь этим пациентам требуется в среднем 5 инъекций фактора свертываний VIII в год — в то время как до терапии требовалось до 150. Гемофилия...

Лечение Roctavian (валоктокоген роксапарвовеком) будет стоить 2,9 млн долларов за одну инфузию. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США одобрило дорогостоящую однодозовую генную терапию для пациентов с тяжелой формой гемофилии А. Производители лекарств BioMarin Pharmaceutical Inc. заявили о том, что астрономическая цена препарата отражает «возможность избавления от многолетних инфузий» другими лекарствами. Эти вливания обычно обходятся пациентам примерно в 800 000 долларов в год...

Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило генную терапию для лечения гемофилии В - наследственной болезни свертывания крови, связанной с дефицитом фактора IX. Это сообщает пресс-релиз компании Pfizer.  Новый препарат фиданакоген элапарвовек (Beqvez), представляющий собой высокофункциональный вариант гена FIX, кодирующего фактор IX, разработан на аденоассоциированном (AAV) вирусном векторе. Он предназначен для лечения взрослых с умеренной и тяжелой...

Терапия гемофилии достигла значительных терапевтических успехов за последнее столетие, позволив больным иметь продолжительность жизни, близкую к продолжительности жизни населения в целом. «История успеха» гемофилии начинается с появления концентратов факторов, полученных из плазмы. в 1960-х и 1970-х годах, процедур вирусной инактивации в 1980-х и рекомбинантной факторной терапии в 1990-х. Не за горами беспрецедентная инновация в виде генной терапии, которая предлагает потенциал функционального...