Американские ученые представили многообещающие результаты 2-й и 3-й фазы клинического исследования эффективности лентивирусной генной терапии церебральной адренолейкодистрофии. Работа опубликована в журнале The New England Journal of Medicine. Адренолейкодистрофия — наследственное нейрометаболическое заболевание, вызванное мутацией в гене ABCD1, которая приводит к нарушению транспорта и накоплению в организме жирных кислот с очень длинной углеродной цепью и, как следствие, поражению центральной, периферической нервной системы, а также надпочечников...