Американские ученые представили многообещающие результаты 2-й и 3-й фазы клинического исследования эффективности лентивирусной генной терапии церебральной адренолейкодистрофии. Работа опубликована в журнале The New England Journal of Medicine. Адренолейкодистрофия — наследственное нейрометаболическое заболевание, вызванное мутацией в гене ABCD1, которая приводит к нарушению транспорта и накоплению в организме жирных кислот с очень длинной углеродной цепью и, как следствие, поражению центральной, периферической нервной системы, а также надпочечников...

«XX2 век» уже писал о неалкогольном стеатогепатите (NASH) — болезни печени, которая характеризуется накоплением жира, фиброзом и воспалением и пока не поддаётся лечению. Тогда, в 2020 году, хорошие данные опубликовала компания Akero, но они были ранние, на небольшом количестве пациентов, и компания всё ещё продолжает регистрационные исследования. NASH не только тяжёлая для пациентов болезнь с высокой потребностью в терапии — его также называют могилой для разработчиков. С 2020 года четыре поздние разработки в этой области остановлены из-за неэффективности...