Китайские ученые из Фуданьского университета в Шанхае разработали генную терапию, излечивающую пациентов со специфической формой аутосомно-рецессивной глухоты. Ее ключевым компонентом является генно-модифицированный аденоассоциированный вирус (AAV). Глухота — одно из самых распространенных сенсорных нарушений, которым страдает более 1,5 миллиарда человек во всем мире, причем около 26 миллионов из них страдают врожденной глухотой. Потеря слуха у детей более чем в 60% случаев имеет генетическую причину...

Сейчас новую терапию изучают в когорте взрослых пациентов. Новый генный препарат TSHA-102 для лечения синдрома Ретта, созданный американской биотехнологической компанией Taysha Gene Therapies, готовится к выводу на рынок. Его уже ввели первой взрослой пациентке с синдромом Ретта из Канады, и результаты лечение оказались обнадеживающими. После этого лекарство получило статус орфанного и преимущество ускоренного одобрения («fast track designation») в США, сообщается на сайте компании-производителя...