Китайские ученые из Фуданьского университета в Шанхае разработали генную терапию, излечивающую пациентов со специфической формой аутосомно-рецессивной глухоты. Ее ключевым компонентом является генно-модифицированный аденоассоциированный вирус (AAV). Глухота — одно из самых распространенных сенсорных нарушений, которым страдает более 1,5 миллиарда человек во всем мире, причем около 26 миллионов из них страдают врожденной глухотой. Потеря слуха у детей более чем в 60% случаев имеет генетическую причину...

Детская больница Филадельфии недавно провела первую в Америке процедуру генной терапии для лечения наследственной потери слуха. На фото пациент (в центре) со своим отцом (в центре справа) и медицинской командой. (Изображение предоставлено Детской больницей Филадельфии) Результаты клинических испытаний показывают, что несколько детей, родившихся с редкой наследственной формой глухоты, теперь могут слышать благодаря двум новым методам генной терапии. Оба метода лечения нацелены на ген отоферлина,...