15 подписчиков
Первый препарат для лечения редкой болезни
FDA одобрило Miplyffa (arimoclomol) — первый препарат для лечения болезни Ниманна-Пика типа C. Разработанный компанией Zevra Therapeutics, препарат замедляет прогрессирование заболевания и эффективен для взрослых и детей с 2 лет.
Благодаря Miplyffa усиливается экспрессия генов, отвечающих за нормальную работу лизосом. Препарат активирует факторы транскрипции EB (TFEB) и E3 (TFE3) – белки, которые контролируют синтез этих органелл, утилизирующих из клеток различные вещества.
💊Коллеги, узнать подробнее об этом заболевании можно по ссылке.
Около минуты
23 сентября 2024