9 подписчиков
⚫️Орфанные заболевания – это редко встречающиеся болезни.
И они – тяжелое бремя любого государства.
Всего известно более 7.000 видов орфанных заболеваний. Например, к ним относят гемофилию, муковисцедоз, болезнь Гоше и другие подобные.
😁 Около 70% таких заболеваний имеют генетическую природу, являются прогрессирующими, приводят к инвалидности или ранней смертности.
При этом именно редкостью таких болезней обусловлены проблемы их диагностики.
➡ Недостаточность данных не позволяет определить распространенность этих заболеваний – а значит, не дает фармацевтическим компаниям возможность прогнозировать потенциальный рынок и рациональность инвестиций.
Люди, страдающие редкими заболеваниями, чувствуют себя брошенными, остро нуждаются в медицинской и психологической помощи и, особенно, в социальной поддержке.
🔜В силу малочисленности в отдельных странах пациентов с орфанными заболеваниями возникают проблемы с проведением локальных клинических исследований.
Чтобы исправить ситуацию и для стимулирования рынка инновационных орфанных препаратов необходимо укреплять инструменты международного сотрудничества:
🟣 разрабатывать терапию,
🟣 проводить клинические полномасштабные исследования,
🟣 проводить сбор и анализ данных реальной клинической практики,
🟣создавать общие регистры таких пациентов,
🟣 разрабатывать механизмы совместных международных закупок.
✅ О том, как обеспечить развитие отечественных разработок в области молекулярно-генетической диагностики орфанных заболеваний
✅ и как обеспечить доступность лекарственных препаратов, в том числе для взрослых таких пациентов,
✅а также обо всем, что касается редких заболеваний – будем говорить на Российском фармацевтическом форуме «Лекарственная безопасность» 5 июня в Санкт-Петербурге!
__
#ЛекарственнаяБезопасность #ФорумЛекарственнаяБезопасность
1 минута
23 мая 2024