10,6 тыс подписчиков
Придуман способ проверять генную терапию на полноценном человеческом органе
ТАСС, 14 марта. Подготовленная для трансплантации и подключенная к специальной системе жизнеобеспечения человеческая печень станет первым полноценным органом, который можно использовать для проверки биосовместимости и эффективности различных форм генной терапии, основанных на базе аденоассоциированных вирусов. Об этом в четверг сообщила пресс-служба австралийского Сиднейского университета со ссылкой на результаты работы австралийских и европейских молекулярных биологов.
"Мы впервые получили возможность изучить действие генной терапии на полноценный орган человека. Это очень важно по той причине, что текущее поколение вирусов слабо пригодно для клинических применений, а существующие модели животных не на 100% отражают то, как эти вирусы влияют на организм человека", - заявил доцент Сиднейского университета Лешек Лисовский, чьи слова приводит пресс-служба вуза.
Ученые адаптировали одну из уже существующих технологий поддержания жизнедеятельности трансплантируемой печени для применения генной терапии и наблюдений за изменениями в работе клеток органа. По словам исследователей, подобные системы жизнеобеспечения способны поддерживать работу печени на протяжении недели, чего достаточно для изучения всех аспектов работы генной терапии. Исследователи проверили свой метод на двух донорских органах с использованием большого числа уже применяемых в клинической практике и разрабатываемых аденоассоциированных вирусов, используемых для доставки генной терапии в клетки.
Проведенные биологами опыты подтвердили возможность использования печени для проверки работы генной терапии, а также впервые позволили им изучить то, как быстро вирусы проникают в клетки печени, и как присутствие антител к аденоассоциированным вирусам в плазме крови пациента влияет на эффективность редактирования ДНК клеток. В частности, ученые обнаружили, что вирусы AAV8-Swap03 и AAV8-Swap05 особенно эффективно сопротивлялись действию антител.
Понимание этого и дальнейшие опыты с платформой для испытания генной терапии на базе печени, как надеются ученые, позволят медикам повысить эффективность данной системы редактирования ДНК в живых клетках, а также подобрать оптимальные дозировки вирусов, которые будут оказывать максимальный эффект и минимальный вред для здоровья человека.
© Sean Gallup/Getty Images
1 минута
14 марта 2024