Найти тему
15 подписчиков

Генная терапия


К середине 2023 года в мире было зарегистрировано уже более 100 препаратов генной, клеточной и РНК-терапии, из которых 24 напрямую редактируют геном.

Генная терапия - это перспективная методика, направленная на изменение генов в организме с целью лечения или профилактики различных заболеваний. Основные методы включают прямое изменение последовательности ДНК и модификацию функционирования генов.
Первый метод подразумевает удаление, замену или вставку генетического материала, часто с использованием вирусных векторов или технологии редактирования генома, такой как CRISPR-Cas9.
Второй метод направлен на изменение синтеза белка в клетке без прямого воздействия на ДНК. Оба подхода имеют широкий спектр применения, от лечения наследственных заболеваний до борьбы с онкологическими заболеваниями.

Создание СAR-T — крупная историческая веха в развитии генной терапии. Механизм создания препаратов связан с добавлением в лимфоциты человека абсолютно нового материала — искусственно созданных рецепторов (CAR). Таким образом, введение генетического материала позволяет дать клеткам новые свойства, а именно распознавание специальных мишеней на опухолевых клетках и их уничтожение. Препараты CAR-T зарегистрированы для лечения различных форм рака крови. Однако также ведутся исследования для расширения применения на солидные опухоли, включая глиобластому, рак печени и поджелудочной железы, рак желудка, а также для лечения аутоиммунных и воспалительных заболеваний кишечника. Кроме того, ведутся работы по модификации не только лимфоцитов, но и других клеток иммунной системы, таких как NK-клетки.

Препараты, такие как «Золгенсма» и «Luxturna», используют вирусные векторы для доставки «правильных» генов в клетки для лечения заболеваний. Однако их эффективность ограничена иммунным ответом и особенностями мутаций пациента. Развитие терапии с олигонуклеотидами и РНК также активно исследуется, где влияние на производство белка происходит через изменение структуры матричной РНК. Первый препарат этого типа, «Спинраза», успешно применяется для лечения адренолейкодистрофии.

💊Коллеги, согласитесь, генная терапия открывает новые горизонты в медицине и её возможности впечатляют.
1 минута