16,8 тыс подписчиков
Американское агентство FDA (Food and Drug Administration) одобрило применение препарата Casgevy компаний Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics, использующего геномную технологию CRISPR для лечения трансфузионно-зависимой бета-талассемии. Это уже второе по счету регуляторное разрешение для инновационной технологии CRISPR.
Терапия позволяет модифицировать кровяные клетки пациентов и способствует увеличению производства гемоглобина. Однако сопровождается побочными эффектами, такими как язвы во рту и лихорадка.
🩸 Компания Vertex планирует расширить сеть медицинских центров для введения препарата, при этом процедура требует опыта в области трансплантации стволовых клеток.
Около минуты
19 января 2024