24 подписчика
Революция в генной инженерии: новый компактный инструмент редактирования ДНК 🧬
Ученые разработали новый инструмент для редактирования генов на основе технологии CRISPR, который может стать настоящей революцией в генной терапии. За основу был взят фермент AsCas12f из бактерии Axidibacillus sulfuroxidans и модифициров его, сделали его в 10 раз более эффективным в редактировании ДНК по сравнению с исходной версией. 👍Новый фермент в 3 раза меньше по размеру, чем широко используемый Cas9.
Малый размер - ключевое преимущество AsCas12f. Терапевтические гены доставляют в клетки пациента с помощью модифицированных вирусов-носителей, имеющих жесткие ограничения по размеру переносимого генетического материала. Крошечный AsCas12f позволит упаковать в вирус гораздо больше копий нужного гена, что сделает редактирование ДНК в клетках намного более эффективным. 💪
Усовершенствованный фермент уже успешно протестировали в экспериментах на мышах - вирус с геном AsCas12f вводили непосредственно в организм грызунов. 🐭 Такая схема предпочтительнее, чем извлечение клеток, редактирование их в пробирке и последующая реимплантация - она проще и дешевле. Успех испытаний на мышах показал, что модифицированный AsCas12f имеет большой потенциал для применения в генной терапии человека. 👨🔬
Ученые планируют опробовать свой "генетический скальпель" для лечения тяжелых наследственных заболеваний у людей. 💉 Первым претендентом станет гемофилия - нарушение свертывания крови. AsCas12f открывает принципиально новые возможности для терапии пациентов с различными генетическими отклонениями.
Создание высокоактивного и в то же время компактного инструмента редактирования генома - это значительное достижение и важный шаг вперед в области терапевтического применения CRISPR. 🏆 AsCas12f - один из самых многообещающих генных скальпелей, созданных на сегодняшний день. Его уникальное сочетание малого размера и высокой активности может стать настоящим прорывом в лечении генетических заболеваний. 🎉
1 минута
9 октября 2023