10,6 тыс подписчиков
Капли в нос выключили у мышей ген тревожности
Исследователи из США и Франции разработали интраназальный способ введения раствора для редактирования генома CRISPR/Cas9 и опробовали его на мышах. Ученые применили эту технологию, чтобы нокаутировать (выключить) у животных ген, связанный с развитием тревожности и депрессии. Подробное описание достижения опубликовано в журнале PNAS Nexus.
Авторы пишут, что это первый успешный метод неинвазивной доставки, позволивший веществам, модифицирующим гены, пересечь барьер между кровотоком и мозгом (гематоэнцефалический барьер) и проникнуть в центральную нервную систему.
Система CRISPR/Cas9 состоит из двух частей: белка Cas9, способного создавать разрывы в цепочке ДНК, и направляющей РНК, предназначенной для нацеливания на конкретную последовательность ДНК в геноме. Эта технология продемонстрировала потенциал в лечении многих заболеваний, включая ВИЧ, гепатит B и рак. Но доставка генной терапии в мозг осложняется тем, что ее не пропускает гематоэнцефалический барьер.
Поэтому ученые разработали интраназальный метод введения системы. Они рассчитывали на то, что терапевтический агент будет попадать в центральную нервную систему по нервным путям, оканчивающимся в полости носа.
Эксперименты на мышах показали эффективность такого подхода. Через пять недель после получения раствора CRISPR/Cas9 мыши демонстрировали меньше тревожного поведения, чем контрольная группа живтоных, не получавшая терапию. Экспрессия (активность) гена HTR2A, на модификацию которого было нацелено лечение, у экспериментальной группы мышей снизилась более чем в восемь раз.
По данным ВОЗ в 2019 году тревожное расстройство наблюдалось у 301 млн жителей Земли, включая 58 млн детей и подростков. С началом пандемии COVID-19 распространенность депрессии и тревожных расстройств выросла на 25 %, сообщает организация. Лечение этих заболеваний сегодня заключается в ежедневном приеме препаратов, которые вызывают побочные эффекты и не всегда избавляют от симптомов расстройств. Авторы исследования пишут, что разработанная ими терапия может лечь в основу новых видов лечения широкого спектра неврологических нарушений.
Фото: © Whitney Hayward/Portland Portland Press Herald via Getty Images
1 минута
22 июня 2023