1607 подписчиков
В России начались испытания отечественного лекарства от СМА
Сейчас идёт отбор участников исследования. Ожидается, что один укол может спасти ребёнка от тяжёлого заболевания – спинальной мышечной атрофии (СМА). Об этом сообщает Газета.ru.
В России зарегистрировано только три иностранных препарата для лечения СМА, которые относятся к самым дорогим в мире. «Золгенсму» стоимостью более двух миллионов долларов достаточно ввести один раз, чтобы приостановить ход болезни. Другие два, «Спинразу» или «Рисдиплам», необходимо применять пожизненно.
Препарат от СМА компании Biocad действует по принципу «Золгенсмы», но в основе лежит оригинальная разработка российских учёных, которая учитывает и улучшает свойства уже имеющегося лекарства.
Принцип «Золгенсмы» заключается в том, что необходимая терапевтическая начинка действующего вещества помещается в оболочку – капсид. Этот «контейнер» доставляется в организм человека, где препарат инициирует в организме синтез нужного белка для терапии СМА. Главное отличие препарата от Biocad заключается в улучшенных свойствах этого капсида.
«Мы модифицировали последовательность капсида аденоассоциированного вируса девятого серотипа, внесли в него несколько аминокислотных мутаций. Благодаря этому вирус стал меньше проникать в нецелевые ткани. Он также попадает в нейрональную ткань, но при этом менее активен в тканях нецелевых органов: сердца, печени, легких и других. То есть мы его сделали более специфичным. Аминокислотные мутации, благодаря которым это стало возможно, запатентованы», – объяснил вице-президент по ранней разработке и исследованиям Biocad Павел Яковлев.
💢 Ежегодно в России со СМА рождаются в среднем 150-200 детей. Эта патология считается одной из основных причин смертности младенцев. Примерно один из 40-50 человек является носителем «сломанного» гена SMN1.
1 минута
23 мая 2023
943 читали