5370 подписчиков
НАДЕЖДА ТЯЖЕЛО БОЛЬНЫХ ДЕТЕЙ
Как в России могут изменить подход к лечению редкого и опасного заболевания
Слышали про «золотой укол»? Это инъекция самого дорого лекарства в мире, которое способно остановить редкое генетическое заболевание – спинально-мышечную атрофию. Диагноз этот приходится на каждого 10-тысячного новорождённого и опасен тем, что что при его развитии отмирают двигательные нейроны мозга, отвечающие за дыхание, глотание и движение. Но в России сделали первые и очень важные шаги, чтобы выздоровление ребятишек стало более доступным для родителей, которые и так переживают слишком многое.
Лекарство основано на генно-терапевтической платформе. Для терапии СМА в клетку с дефектным геном доставляется его правильно функционирующая копия. Российское лекарство отличается от зарубежных аналогов более щадящим воздействием на пациента и минимумом побочных эффектов.
Директор фонда «Дети СМА» Ольга Германенко в одном из своих интервью сказала очень нужную фразу: «Любые шаги в эту сторону – важный прогресс». Ну как тут не согласиться!
#сделановроссии
Около минуты
26 мая 2023