22 подписчика
Клинические исследования II фазы: начало.
Итак, исследование I-й фазы благополучно, были достигнуты некоторые предельные дозировки, рассчитанные на этапе доклинических исследований. Причём оценивалась только и исключительно безопасность, а не эффективность: её и невозможно было оценить, поскольку участников немного, и первые из них получали очень низкие дозировки, опять же - по соображениям безопасности.
Дальше проводится исследование II фазы. Его главная задача - опять же, оценка безопасности препарата, теперь уже в одном или нескольких дозовых режимах (тут сложно, масса критериев, например: препарат однократного или курсового приёма, накапливается ли он в организме, как выводится и т.д.).
В зависимости от заболевания, в исследовании принимают участие десятки / сотни пациентов. Здоровые добровольцы уже не подходят: одна из задач такого исследования, это уже первичная оценка эффективности. Хотя, во главе угла стоит, бесспорно, безопасность.
Не всегда, но бывает, что на этом этапе применяется и плацебо-контроль. Если так, идеально, чтобы исследование было "двойным слепым" - это значит, что ни пациент, ни врач не знают, применяется ли исследуемый препарат, или плацебо. Такая опция была введена после одного исследования препарата от никотиновой зависимости: часть участников не хотела бросать курить и искажала данные опросников в сторону неэффективности, а вдрызг социально-ответственный "средний медперсонал" при переносе данных их пациентских дневников в учётные карточки - подправляли данные в другую сторону.
В результате, вместо данных получился "статистически шум", и исследование закончилось ничем.
Сюда же, основанный на реальных событиях, которым сам был свидетелем, анекдот, который будет в послезавтрашнем посте, про исследование III фазы - регистрационное.
Но я отвлёкся.
Итак, цель исследования II фазы: оценка оценка безопасности выбранного дозового режима, или сначала его поиск (зависит от препарата и заболевания).
А вот задачи могут включить в себя не только те или иные аспекты безопасности (оценку побочных эффектов и проч).
Может быть предварительно оценена также эффективность лечения: эти данные очень прмогут при планировании фазы III.
Чего, в норме, не бывает на II фазу - это сравнения исследуемого лекарства с каким бы то ни было другим. Хотя, бывают и такие дизайны: например, есл заболевание "орфанное", т.е. встречается редко.
Итак, по результатам I фазы пишется протокол клинического исследования II фазы, и обновляется Брошюра исследователя.
Вот об этом документе стоит рассказать подробнее.
Когда вы берёте в руки упаковку с препаратом, в нём обязательно находится инструкция по медицинскому применению препарата. Точнее, так было; теперь зачастую инструкция будет только в т.н. госпитальных препаратах, а в амбулаторных - информационный листок пациента. И это правильно: без медицинского образования зачастую сложно понять, о чём речь в инструкции. Только повод для лишней тревожности: достаточно понятного описания лекарства, чего можно ждать в качестве нежелательных лекарственных реакций, показания-противопоказания, и как применять.
А вот в инструкции, нужна вся полнота медицинских данных, для врача. Поэтому, инструкции бывают очень длинными (отсюда необходимость в мелком шрифте, а вовсе не из-за экономии бумаги и прочих конспироложеств:)
Но даже самая длинная инструкция соотносится с Брошюрой, как миниатюра - с романом. В инструкции - только выводы и конкретные указания. Но на момент проведения клинических исследований инструкции - сюрприз! - ещё нет, поэтому врач-исследователь изучает Брошюру: документ, в которым полностью представлены результаты всех исследований препарата; на момент начала II фазы, это все доклинические данные и результаты исследования I фазы.
Как правило, это весьма большой документ. Задача компании, проводящей исследование: довести до врача самые важные моменты по препарату, в объёме, который может быть запомнен и принят к сведению, поскольку прочесть от корки до корки брошюру, зачастую, просто невозможно. Хотя, бывает всякое (в мою бытность врачом-исследователем, всегда читал целиком)
3 минуты
7 января 2025