22,6 тыс подписчиков
Стало известно о двух смертельных случаях вследствие острой печёночной недостаточности, возникшей после инфузии «Золгенсмы» – генотерапетического препарата для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА). Как сообщила пресс-служба швейцарской компании – производителя лекарства, дети умерли спустя 5-6 недель после введения «Золгенсмы» и через 1-10 дней после постепенного снижения дозы кортикостероидов.
Между тем, в России скоро начнутся клинические испытания ANB-4 – первого отечественного генотерапевтического препарата для терапии СМА. Принять участие смогут дети со СМА I типа в возрасте до 8 месяцев и дебютом заболевания в возрасте до 6 месяцев. Для клинических исследований 1-2 фазы понадобятся 12 пациентов. испытания пройдут в Москве, Санкт-Петербурге и Екатеринбурге.
Около минуты
12 августа 2022
167 читали