177,2 тыс подписчиков
Самое дорогое лекарство в мире теперь — препарат «Зинтегло» (Zynteglo) от компании Bluebird bio. Это один укол стоимостью 2,8 миллиона долларов, который должен облегчить жизнь людям с бета-талассемией. Это на 700 тысяч долларов дороже, чем укол «Золгенсмы» — предыдущего носителя титула «самое дорогое лекарство в мире». Оно лечит людей от спинальной мышечной атрофии.
«Зинтегло» работает как классическая ex vivo генная терапия: у пациента забирают кроветворные клетки костного мозга, обрабатывают их вирусными векторами с нужным геном гемоглобина, а потом возвращают обратно в организм. Технология предполагает, что клетки сразу приживутся, и поэтому достаточно провести процедуру один раз. В пресс-релизе компания сообщает, что в клинических испытаниях 32 из 36 участников стали полностью независимы от переливаний крови — то есть их кроветворные клетки научились производить достаточно гемоглобина.
Высокую стоимость препарата компания оправдывает, руководствуясь логикой предыдущих рекордсменов: больным бета-талассемией в тяжелой форме нужно переливание крови раз в две недели, а за всю жизнь (которая часто оказывается короче средней) они тратят на лечение больше шести миллионов долларов.
Около минуты
19 августа 2022
6446 читали