1 подписчик
ГЕННАЯ ТЕРАПИЯ ПРИ ЗАБОЛЕВАНИЯХ КРОВИ
Если говорить простыми словами, то генная терапия означает использование или влияние на определенные гены с целью профилактики и лечения некоторых патологий. К недугам, которые можно устранить при помощи данной технологии, относится гемоглобинопатии. Это – генетические заболевания, которые влияет на структуру и выработку красных кровяных телец (гемоглобина).
Наиболее распространенными гемоглобинопатиями считаются серповидноклеточная анемия и талассемия. Ежегодно в мире рождается более 330,000 детей с этими патологиями. Тяжелые формы таких заболеваний вызывают цирроз печени, увеличение селезенки, трофические язвы, фиброз поджелудочной железы и даже летальный исход.
Пациенты с гемоглобинопатией нуждаются в наблюдении и лечении на протяжении всей жизни. Переливание крови и/или медикаментозная терапия уменьшает признаки недуга, но не излечивают его.
До недавнего времени только аллогенная трансплантация гемопоэтических клеток являлась единственным способом вылечить человека. Но данный метод имел несколько серьезных ограничений: нехватку доноров, связанных с человеческим лейкоцитарным антигеном, и высокий риск осложнений.
Недавние достижения в генной терапии подарили пациентам потенциальную способность самостоятельно производить здоровые молекулы гемоглобина и уменьшить количество неэффективных красных кровяных телец. Для этого собственные стволовые клетки больного обрабатывают в лаборатории, исправляя генетические дефекты, отвечающие за развитие гемоглобинопатии. Затем их обратно возвращают больному путем переливания крови.
После генной терапии у пациентов с аномалиями красных кровяных телец значительно уменьшилась или полностью исчезла необходимость в переливании крови.
1 минута
29 января 2023