617,3 тыс подписчиков
Cамое дорогое лекарство в мире: $3,5 миллиона стоит разовое лечение от гемофилии
22 ноября Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило первую генную терапию гемофилии B — заболевания с генетическим нарушением свертываемости крови. Разовое лечение стоит $3,5 миллиона.
Препарат Hemgenix разработан фармацевтической компанией CSL Behring из города Кинг-оф-Пруссия, штат Пенсильвания. Лечение использует модифицированный вирус для доставки гена в клетки печени больного. Ген кодирует белок, участвующий в свертывании крови, так называемый фактор IX, который люди с этим заболеванием не могут вырабатывать.
Данные клинических испытаний показывают, что однократная доза Hemgenix обеспечивает защиту людей с гемофилией от опасного для жизни неконтролируемого кровотечения на срок до 8 лет и, возможно, дольше.
Около минуты
9 декабря 2022
1921 читали