763 подписчика
FDA одобрило препарат от гемофилии B «Хемдженикс», который стал самым дорогим в мире. Фарма FM — о генной терапии за баснословные деньги.
При лечении «Хемджениксом» больному достаточно одного укола. Правда, стоимость одной дозы $3,5 млн (211, 278 млн руб.) — годовой оборот успешной российской компании средних размеров. Впрочем, такая цена неудивительна для генной терапии от редких заболеваний. Так, долгое время в лидерах по дороговизне была «Золгенсма» от спинальной мышечной атрофии стоимостью $2 млн. В этом году его сместили два препарата, оба от компании Bluebird bio: «Зинтегло» ($2,8 млн) от бета-талассемии и «Скайсона» от церебральной адренолейкодистрофии, редкого заболевания мозга.
Гемофилия — это тяжелое наследственное заболевание, при котором нарушена свертываемость крови, им страдают только мальчики, которые получили от матери дефектную X-хромосому. Любая небольшая ранка может привести к критичной кровопотере. В США около 8 тыс. пациентов с гемофилией, в России — около 9 тыс. И их проблема не только в лекарственном обеспечении — препараты они получают бесплатно, — но и в лечении других болезней, хирургические операции таким пациентам проводят только в НМИЦ гематологии.
В случае с гемофилией один дорогостоящий укол выгоднее, чем пожизненное лечение. Пациенты в США получают терапию дорогостоящим внутривенным препаратом специального белка, который способствует свертыванию крови и предотвращает кровотечения, суммарно за всю жизнь на нее тратится от $21 до 23 млн. Поэтому генная терапия, несмотря на свою стоимость, выгодна и для государства.
1 минута
29 ноября 2022