Суть. В масштабном исследовании, вышедшем в свежем выпуске журнала Lancet, 1013 пациентов с тяжелым первично-прогрессирующим рассеянным склерозом получали препарат окрелизумаб или плацебо. Лечение впервые принесло доказанную пользу пациентам старшего возраста и людям с высокой степенью инвалидности, показав выраженный эффект в отношении сохранения мелкой моторики.
Что особенного. Впервые клинический эффект препарата оценивался у пациентов с более тяжелыми проявлениями заболевания, в том числе у тех, кто не мог самостоятельно ходить, по восстановлению функций верхних конечностей.
Контекст и описание исследования:
Медикаментозное лечение поздних стадий рассеянного склероза долго считалось малоэффективным. Кроме того, стандартные шкалы инвалидизации плохо регистрируют изменения у пациентов, которые уже не могут самостоятельно передвигаться. Чтобы оценить пользу от лечения в этой группе пациентов, ученые сместили фокус на тест с 9 колышками (9HPT), в котором необходимо на время вставить 9 колышков в 9 отверстий.
Тест оценивает мелкую моторику рук — критический фактор самостоятельности для пациентов, которые не могут ходить. Участников, из которых 27% были старше 55 лет, разделили на группы: одна раз в полгода получала внутривенно окрелизумаб, другая — плацебо. Наблюдение за ними вели в среднем 2,8 года.
Результаты:
Относительный риск ухудшения состояния в результате лечения снизился на 30%. В абсолютных цифрах прогрессирование болезни зафиксировали у 33% участников, получавших окрелизумаб, в сравнении с 40% в группе плацебо. У пациентов, которые могли передвигаться только в инвалидном кресле, риск ухудшения функции рук снизился на 41%.
По данным МРТ препарат успешно тормозил появление новых воспалений, но не замедлил общую скорость атрофии мозга (объем нервной ткани уменьшался на 0,56% в год у обеих групп).
Безопасность подтвердилась: частота тяжелых инфекций (без учета COVID-19) составила 2% для препарата и 4% для плацебо.
Почему это важно для ФРОНТМЕД?
Рассеянный склероз — одно из ключевых направлений научной и клинической работы фонда. Эта работа разрушает стереотип о терапевтическом «потолке» для тяжелобольных пациентов. Новые данные меняют стандарты неврологической помощи: для людей, которые уже не могут ходить, сохранение силы рук становится главной клинической мишенью, позволяющей им самостоятельно есть, обращаться с предметами и сохранять независимость в быту.