Добавить в корзинуПозвонить
Найти в Дзене
#НЕврач

Генная терапия поможет вылечить заболевания сетчатки

Старение — неизбежный биологический процесс, однако учёные продолжают искать способы его замедления. Современные исследования показывают, что ключевую роль в старении играют не только повреждения ДНК, но и эпигенетические изменения — нарушения механизмов, регулирующих включение и выключение генов. Со временем такие изменения накапливаются, ухудшая работу клеток и снижая их способность к восстановлению. В 2006 году японский исследователь Синъя Яманака обнаружил, что четыре гена — Oct4, Sox2, Klf4 и c-Myc (OSKM) — способны перепрограммировать зрелые клетки, возвращая их в состояние, близкое к эмбриональному. Этот процесс получил название эпигенетического перепрограммирования. В 2020 году исследователи показали, что активация трёх из этих факторов — Oct4, Sox2 и Klf4 (OSK) — в нейронах сетчатки мышей способствует восстановлению повреждённых клеток. У животных наблюдалась регенерация аксонов — длинных отростков нервных клеток, передающих сигналы, — а также улучшение зрения. Это стало одним

Старение — неизбежный биологический процесс, однако учёные продолжают искать способы его замедления. Современные исследования показывают, что ключевую роль в старении играют не только повреждения ДНК, но и эпигенетические изменения — нарушения механизмов, регулирующих включение и выключение генов. Со временем такие изменения накапливаются, ухудшая работу клеток и снижая их способность к восстановлению.

В 2006 году японский исследователь Синъя Яманака обнаружил, что четыре гена — Oct4, Sox2, Klf4 и c-Myc (OSKM) — способны перепрограммировать зрелые клетки, возвращая их в состояние, близкое к эмбриональному. Этот процесс получил название эпигенетического перепрограммирования.

В 2020 году исследователи показали, что активация трёх из этих факторов — Oct4, Sox2 и Klf4 (OSK) — в нейронах сетчатки мышей способствует восстановлению повреждённых клеток. У животных наблюдалась регенерация аксонов — длинных отростков нервных клеток, передающих сигналы, — а также улучшение зрения. Это стало одним из первых свидетельств того, что ткани взрослых млекопитающих могут сохранять своеобразную «память» о молодом состоянии и частично возвращаться к нему.

На основе этих результатов компания Life Biosciences разработала препарат ER-100 — генную терапию, предназначенную для временной активации факторов OSK в клетках сетчатки.

2 февраля 2026 года компания сообщила, что Food and Drug Administration (FDA) разрешило проведение первых клинических испытаний терапии для лечения заболеваний сетчатки, связанных с гибелью ганглиозных клеток. Эти нейроны передают зрительную информацию от глаза к головному мозгу и практически не способны к естественному восстановлению, поэтому их повреждение нередко приводит к необратимой потере зрения.

Первые клинические испытания ER-100 будут посвящены прежде всего оценке безопасности метода. Это особенно важно, поскольку вмешательство в механизмы клеточного перепрограммирования теоретически может повышать риск развития опухолей.

Если технология подтвердит свою безопасность и эффективность, она может стать основой нового класса лекарственных препаратов, которые будут не просто устранять симптомы заболеваний, а восстанавливать функциональное состояние клеток и тканей, характерное для более молодого возраста.