В Гемабанке начался новый этап исследований генотерапевтических препаратов для лечения гемофилии А и В. Специалисты Гемабанка успешно завершили лабораторные исследования на клеточных моделях in vitro (в пробирке) и приступили к тестированию препаратов на живых организмах in vivo. Гемофилия - редкое наследственное заболевание, при котором нарушается свертываемость крови. В России с этим диагнозом живут более 12 000 человек. ❗️Разрабатываемые препараты относятся к классу генной терапии нового поколения. Ключевое преимущество – оптимизированный режим дозирования терапевтического белка. Благодаря тканеспецифичному синтезу препарат активируется строго в целевых тканях организма, что существенно повышает безопасность и эффективность лечения. Препараты-кандидаты для лечения гемофилии обоих типов (А и B) уже показали высокую эффективность на клеточных моделях. Теперь специалисты компании запустили этап тестирования на мышах с целью определения минимальной эффективной дозы препарата. После