С какими болезнями сможет справиться генная терапия В Москве в мае прошла конференция «Генная терапия: настоящее и будущее», организованная Ассоциацией медицинских генетиков и Медико-генетическим научным центром (МГНЦ) имени академика Н.П. Бочкова. Конференция была «для своих» — для врачей и генетиков. Но приглашенный на мероприятие корреспондент Русфонда получил редкую возможность заглянуть в их кухню. Генная терапия — это вмешательство в основу живой природы. Это редактирование инструкции, по которой работает организм и которая выполняется в каждой из десятков триллионов наших клеток. Пока что так лечат моногенные болезни — когда во всех проблемах виноват один «бракованный» ген. Это, например, миодистрофия Дюшенна — при ней неправильно работает ген, кодирующий белок дистрофин. Дистрофин участвует в создании каркаса, без которого мышечные клетки постепенно разрушаются. В мире есть уже около двух десятков препаратов для генной терапии моногенных заболеваний. Это лекарства от спинальной