Исследователи Научно-технологического университета «Сириус» разработали новый способ сделать генную терапию более эффективной. Над проектом работали специалисты Научного центра трансляционной медицины. Результаты исследования опубликовали в научном журнале Frontiers in Bioengineering and Biotechnology, а саму технологию направили на патентование.
Новый метод почти в два раза улучшает доставку лечебных генов в клетки человека. По словам разработчиков, это поможет уменьшить дозировки препаратов при лечении заболеваний нервной и мышечной систем, а также снизить риск побочных эффектов и стоимость терапии.
В основе технологии лежит работа с вирусом AAV9, который используют как безопасный «транспорт» для доставки лечебного материала в клетки. Обычно оболочка такого вируса состоит из трех белков — VP1, VP2 и VP3. Два первых помогают вирусу попасть внутрь клетки и доставить генетический материал, а третий защищает содержимое вируса.
Проблема заключалась в том, что белков VP1 и VP2 в оболочке обычно недостаточно, из-за чего эффективность терапии снижается. Ученые нашли способ увеличить их количество. Для этого они добавили дополнительный генетический элемент при выращивании вирусных частиц.
Новый метод проверили в лаборатории на клетках человека. Испытания показали, что обновленные вирусные частицы проникают в клетки в 1,9–2,1 раза эффективнее обычных. При этом их размер и структура не изменились.
Первый автор исследования и младший научный сотрудник центра Максим Ефремов отметил, что для внедрения технологии не потребуется дорогое оборудование или полная перестройка производства. По его словам, достаточно изменить соотношение компонентов при создании вирусных частиц.
В университете сообщили, что сейчас в мире более ста препаратов на основе AAV проходят клинические испытания, а семь уже одобрили для применения. Однако существующие методы требуют больших доз вирусных векторов, что повышает риск побочных эффектов.
Разработчики также заявили, что новая технология позволяет точечно изменять отдельные белки оболочки вируса. Это может помочь создавать системы, которые будут доставлять лекарства только к больным клеткам и меньше воздействовать на здоровые ткани.
В дальнейшем ученые планируют развивать технологию и использовать ее для лечения заболеваний сетчатки глаза и нервной системы. Исследование проводят в рамках проекта по созданию генотерапевтических препаратов для лечения наследственных заболеваний под руководством Александра Карабельского.
Мария Удовик