Ученые из Массачусетского госпиталя Бригам сообщили о результатах крупнейшего исследования генной терапии врожденной глухоты у детей. По данным, опубликованным на официальном сайте клиники, слух удалось восстановить примерно у 90% пациентов. Терапия направлена на коррекцию мутации гена OTOF, из-за которой дети рождаются с тяжёлыми нарушениями слуха или полной глухотой. С помощью вирусного вектора исследователи доставили исправленную копию гена во внутреннее ухо, запуская естественный процесс восприятия звука. В исследовании участвовали 42 пациента, включая маленьких детей, и уже через несколько недель после одной процедуры многие из них начали слышать речь и различать даже тихие звуки. Наблюдение за участниками продолжалось до 2,5 лет и подтвердило устойчивость результата без ухудшений. В будущем планируется расширить применение терапии и на другие формы потери слуха.
Генная терапия помогает в восстановлении слуха у детей
2 дня назад2 дня назад
~1 мин