Проведенные первые клинические испытания экспериментального средства, направленного на блокирование гена, ассоциированного с болезнью Паркинсона, продемонстрировали многообещающие данные. В исследовании, опубликованном в научном издании Nature Medicine, представители научного сообщества сообщили, что препарат BIIB094 способен значительно уменьшить концентрацию белка LRRK2 — одного из ключевых компонентов, связанных с развитием недуга.
В рамках рандомизированного плацебо-контролируемого исследования приняли участие 82 человека. Участникам вводили лекарство непосредственно в спинномозговую жидкость. Согласно результатам, терапия в целом оказалась безопасной: побочные проявления были преимущественно незначительными или умеренными и не требовали отмены лечения.
Исследование показало, что уровень белка LRRK2 у пациентов, получавших препарат, снизился на 59 процентов. При этом эффект наблюдался независимо от наличия генетической мутации, что указывает на потенциальную возможность применения метода в более широких контекстах.
Ученые подчеркивают, что на данном этапе исследования оценивались безопасность и биологический эффект, а не клиническое улучшение. Тем не менее, полученные данные свидетельствуют о возможности воздействия на основные механизмы заболевания, а не только на его проявления, что открывает перспективы для разработки новых целевых подходов к лечению.
Ранее было установлено, что низкий уровень железа в волосах может служить индикатором развития болезни Паркинсона.