Учёные из Виргинского университета работали с редкой формой SCN8A-ассоциированной эпилептической энцефалопатии, которая возникает из-за мутации в гене SCN8A. В отличие от классического CRISPR, новый метод не разрезает ДНК, а точечно заменяет отдельные нуклеотиды, что снижает риски побочных эффектов. У мышей после лечения снизилась гиперактивность нейронов, полностью исчезли или резко сократились приступы, восстановилась двигательная активность и увеличилась продолжительность жизни. Учёные рассчитывают в ближайшем будущем протестировать терапию на детях с наследственной эпилепсией.
👌 Редактирование ДНК на уровне одной буквы вылечило наследственную эпилепсию у животных.
Учёные из Виргинского университета работали с редкой формой SCN8A-ассоциированной эпилептической энцефалопатии, которая возникает из-за мутации в гене SCN8A. В отличие от классического CRISPR, новый метод не разрезает ДНК, а точечно заменяет отдельные нуклеотиды, что снижает риски побочных эффектов. У мышей после лечения снизилась гиперактивность нейронов, полностью исчезли или резко сократились приступы, восстановилась двигательная активность и увеличилась продолжительность жизни.
Учёные рассчитывают в ближайшем будущем протестировать терапию на детях с наследственной эпилепсией.
