Генная терапия от избытка холестерина успешно прошла испытания.
АЛЕКСЕЙ ПЕТРОВ
Китайская медицина сделала огромный шаг вперед в борьбе с опасным наследственным заболеванием. Группа исследователей из Шанхайского университета Цзяотун под руководством профессора Ся Цяна успешно завершила первый этап клинических испытаний инновационной генной терапии против семейной гиперхолестеринемии. Результаты работы, опубликованные в авторитетном журнале Nature Medicine, вселяют надежду миллионам пациентов по всему миру.
Семейная гиперхолестеринемия - это коварный генетический недуг, при котором организм теряет способность регулировать уровень жиров в крови. Об этом пишет Science 21. У пациентов с таким диагнозом показатели "плохого" холестерина (липопротеинов низкой плотности) зашкаливают с раннего возраста, что приводит к инфарктам и инсультам даже у молодых людей.
Как работает "генный редактор"
В основе революционного метода лежит удивительный механизм, подсмотренный у природы. Ученые использовали фермент бактерии Hafnia paralvei, который микроб применяет для защиты от вирусов. Исследователи модифицировали этот белок, превратив его в высокоточный инструмент для редактирования человеческой ДНК.
Чтобы доставить "редактор" по адресу, фермент упаковали в микроскопические жировые частицы в комплекте со специальными РНК-шаблонами. Эта нано-посылка направляется прямо в клетки печени, где находит ген PCSK9 - главный регулятор выработки холестерина. Задача терапии - точечно "выключить" мутировавшую копию гена, которая заставляет организм производить слишком много жировых соединений.
Цифры, которые впечатляют
В испытаниях приняли участие шесть добровольцев в возрасте от 34 до 62 лет - как мужчины, так и женщины. До этого терапия успешно прошла проверку на культурах клеток и лабораторных животных. Участники получили несколько инъекций экспериментального препарата, после чего врачи взяли их под круглосуточное наблюдение.
Результаты превзошли ожидания специалистов. Спустя почти полгода терапии ученые зафиксировали ошеломляющий эффект:
Активность проблемного фермента PCSK9 в печени снизилась на 74%.
Уровень "плохого" холестерина упал на 52%.
Безопасность превыше всего
Самым важным итогом первого этапа испытаний стала безопасность метода. Медики не выявили у добровольцев серьезных побочных эффектов. Это позволило исследовательской группе получить "зеленый свет" для перехода ко второй фазе клинических испытаний.
Впереди - более масштабные тесты с участием большего числа пациентов. Если они подтвердят эффективность и безопасность метода, человечество получит мощнейшее оружие против одной из самых коварных форм сердечно-сосудистых заболеваний, открыв новую эру в лечении наследственных нарушений обмена веществ.
Уважаемые читатели Царьграда!
Если вам есть чем поделиться с редакцией "Царьград Южный Урал", пишите: tsargrad-ural@mail.ru Присоединяйтесь к нам во ВКонтакте и в Телеграм.