Китайские ученые сообщили о результатах первого этапа клинических испытаний новой генной терапии, предназначенной для лечения семейной гиперхолестеринемии. Это наследственное заболевание сопровождается крайне высоким уровнем жиров в крови и значительно повышает риск сердечно-сосудистых осложнений. Экспериментальная методика, как отмечается в научном журнале Nature Medicine, продемонстрировала обнадеживающие результаты.
В испытаниях приняли участие шесть добровольцев — мужчины и женщины, страдающие этим заболеванием. В ходе первой фазы специалисты оценивали безопасность и эффективность новой терапии. По данным исследователей, серьезных побочных эффектов у участников выявлено не было. При этом применение препарата привело к заметному снижению активности фермента PCSK9, который играет ключевую роль в регулировании уровня холестерина. Одновременно уменьшилась концентрация липопротеинов низкой плотности, так называемого «плохого» холестерина.
Разработку проводила группа ученых под руководством профессора Ся Цяна из Шанхайского университета Цзяотун. В основу технологии лег фермент бактерии Hafnia paralvei. В естественной среде этот микроорганизм использует его для борьбы с вирусами, изменяя их РНК. Исследователи модифицировали белок таким образом, чтобы он мог выполнять точечное редактирование человеческой ДНК.
Чтобы доставить активный компонент в организм, ученые поместили фермент в микроскопические липидные частицы. Вместе с ними используются специальные РНК-шаблоны, которые помогают системе находить в клетках печени ген PCSK9. После этого одна из мутировавших копий гена «выключается», что замедляет процесс образования новых жировых соединений.
Перед переходом к клиническим испытаниям методику проверяли на клеточных моделях и лабораторных животных. Только после этого ее начали тестировать на людях. Добровольцам в возрасте от 34 до 62 лет сделали несколько инъекций препарата, после чего врачи на протяжении месяцев отслеживали состояние пациентов и показатели крови.
Примерно через полгода после начала лечения исследователи зафиксировали выраженный эффект. Активность фермента PCSK9 у участников снизилась примерно на 74%, а уровень холестерина уменьшился на 52%. При этом существенных проблем со здоровьем у добровольцев зафиксировано не было.
Успешное завершение первой фазы клинических испытаний позволило ученым подготовиться к следующему этапу исследований. На второй стадии планируется привлечь большее число пациентов, чтобы более точно оценить эффективность и безопасность нового метода лечения.
Здоровье
Читайте также: