Медицинское сообщество начало новаторские клинические испытания, направленные на борьбу с болезнью Паркинсона при помощи лабораторных технологий. Это прогрессирующее заболевание начинается глубоко в мозгу, где постепенно отмирает небольшая группа клеток, отвечающих за выработку дофамина. Недостаток этого вещества нарушает передачу сигналов, что приводит к дрожи, скованности и замедленности движений. Современные лекарства лишь облегчают симптомы, но не могут остановить развитие недуга, от которого страдают миллионы людей.
Исследователи из организации Keck Medicine Университета Южной Калифорнии тестируют подход, призванный устранить саму причину дефицита дофамина, а не просто поддерживать его остаточный уровень. Как сообщает издание SciTechDaily, ученые оценивают безопасность и эффективность имплантации в мозг специализированных стволовых клеток. Эти клетки запрограммированы на замену поврежденных участков и восстановление нейронных связей, разрушаемых болезнью с течением времени. Если мозг снова начнет вырабатывать нормальное количество дофамина, развитие патологии может замедлиться.
Уникальность терапии заключается в использовании индуцированных плюрипотентных стволовых клеток, созданных в лабораторных условиях. В отличие от эмбриональных, эти клетки получают из взрослого биоматериала, например кожи или крови пациента, перепрограммируя их в универсальное состояние «чистого листа». Из такой основы можно вырастить дофамин-продуцирующие клетки мозга, что дает шанс восполнить то, что отнимает болезнь.
Процедура вживления требует высокой точности и мастерства нейрохирургов. Врач просверливает небольшое отверстие в черепе пациента для доступа к мозгу, а затем под контролем магнитно-резонансной томографии аккуратно вводит стволовые клетки в базальные ганглии. Именно эта область мозга отвечает за контроль движений. Специалисты полагают, что такой метод дает наилучшие шансы на запуск естественной выработки необходимых веществ.
После операции за участниками эксперимента будут наблюдать в течение 12–15 месяцев для выявления любых изменений в симптомах и возможных побочных эффектов. Врачи должны убедиться в отсутствии инфекций или дискинезии — избыточных неконтролируемых движений. Общий мониторинг состояния пациентов продлится до 5 лет. Конечная цель исследования — отработать методику, способную вернуть людям двигательные функции и улучшить качество их жизни.
Всего в мультицентровом исследовании принимают участие 12 человек с умеренной и среднетяжелой стадией болезни Паркинсона. Данная работа является одним из трех подобных проектов, проводимых сейчас в Соединенных Штатах. Успех испытаний может открыть новую главу в лечении нейродегенеративных заболеваний, предложив реальную альтернативу существующим методам поддерживающей терапии.