Эффективность новых методов лечения рассеянного склероза традиционно определялась с помощью показателей клинических испытаний, измеряющих результаты МРТ, частоту рецидивов или прогрессирование инвалидности с акцентом на ходьбу (например, расширенная шкала оценки инвалидности). Однако эти показатели не оценивают многие аспекты рассеянного склероза, важные для пациентов, такие как усталость, боль, когнитивные функции, ловкость рук или функция мочевого пузыря. Для других неврологических расстройств, таких как миастения гравис, в качестве основных показателей использовались показатели, сообщаемые пациентами (PRO), но не для рассеянного склероза, по причинам, включающим историческую зависимость от других показателей и гетерогенный и изменчивый характер заболевания
Среди инициатив, обсуждавшихся на мероприятии, был документ ЕМА, опубликованный 29 сентября 2025 года, в котором содержится призыв к систематическому учету предпочтений пациентов (включая исследования предпочтений пациентов и мероприятия по вовлечению пациентов, помимо исследований, оценивающих результаты лечения) во всех терапевтических областях и на протяжении всего процесса разработки лекарственных препаратов, от помощи в формулировании исследовательских вопросов до принятия решений о ценообразовании и возмещении затрат. Документ открыт для обсуждения до 31 января 2026 года, окончательная версия ожидается в середине 2026 года. Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) также поощряет систематический учет предпочтений пациентов и имеет программу разработки лекарственных препаратов, ориентированную на пациента (PFDD), в рамках которой представители FDA, фармацевтических компаний и медицинских учреждений работают с пациентами и их партнерами по уходу, чтобы информировать процесс принятия решений FDA.
