Российские ученые создали первый в мире препарат от гепатита B на основе CRISPR

Создан первый в мире препарат от хронического гепатита B на базе CRISPR-Cas9, удаляющий вирусную ДНК из печени. Пациенты смогут начать получать такое лечение в ближайшие годы, считают ученые.

Ученые Сеченовского университета разработали первый в мире препарат для лечения хронического гепатита B с использованием технологии генного редактирования CRISPR-Cas9, рассказал «Ведомостям» руководитель лаборатории генетических технологий вуза Дмитрий Костюшев. С его помощью удается удалить вирусную ДНК из клеток печени, что позволит пациентам отказаться от пожизненной терапии.

Редактирующие комплексы доставляют в клетки с помощью наночастиц, которые рассасываются в организме. Фундаментальная часть разработки препарата заняла десять лет, но предстоит еще несколько этапов. Ученые надеются, что первые пациенты смогут получить его в ближайшие годы. Технология универсальна, подчеркнул Дмитрий Костюшев: ее можно адаптировать для борьбы с другими инфекциями, мутациями и опухолями.

Сейчас гепатит B лечат противовирусными препаратами, часто — пожизненно, так как вирус может реактивироваться. Экономическое бремя заболевания в 2024 году превысило 78 млрд руб. В России заболеваемость растет: с 4,7 случая на 100 тыс. в 2020 году до 9,7 в 2024-м. В мире инфицировано более 1 млрд человек.

Новый препарат, вероятно, будет доступен по льготным программам из-за высокой цены — десятки миллионов рублей, он не будет широкодоступным коммерческим лекарством, отметил председатель Фонда генетических инноваций Арслан Забиров. По его словам, в России клиническое применение такой терапии не налажено, хотя в ряде стран уже используются препараты, основанные на редактировании клеток пациента с использованием CRISPR-Cas9, в том числе для лечения серповидноклеточной анемии. Однако остаются сложности — доставка лекарственного средства и точность редактирования, уточнил эксперт.

Ранее ученые из Университета Вашингтона в Сент-Луисе впервые оценили эффективность и безопасность генной терапии CRISPR-Cas9 у пациентов с ВИЧ. Генная терапия хорошо переносилась — ни у одного из шести участников исследования не было серьезных нежелательных явлений, писал «МВ». Прервать антиретровирусную терапию удалось четверым участникам. У троих из них отмечен рост вирусной нагрузки спустя 2, 3, 5 и 4 недели, что соответствует восстановлению вирусной активности ВИЧ после отмены приема антиретровирусных препаратов. Только у одного пациента со снижением вирусного резервуара на фоне терапии отмечен отсроченный рост виремии спустя 16 недель. По мнению экспертов, рост вирусной нагрузки произошел, поскольку генная терапия не достигла всех клеток, скрывающих латентный ВИЧ.