Учёные Сеченовского университета провели прорыв в генной терапии

Учёные Сеченовский университет разработали новую технологию, позволяющую решить одну из ключевых проблем генной терапии — ограничение на повторное введение препаратов. Речь идёт о методе биокамуфляжа вирусных векторов, который снижает риск иммунного ответа и открывает возможность многократного применения генотерапевтических средств.

Ранее редозирование в генной терапии было существенно затруднено из-за быстрого формирования иммунного ответа организма на вирусные векторы. После первого введения иммунная система начинала распознавать такие носители как чужеродные, что резко снижало эффективность последующих процедур и ограничивало клиническое применение технологии.

Предложенное решение основано на покрытии вирусных частиц мембранными структурами клеточного происхождения. Такой подход позволяет «замаскировать» векторы от антител, сохранив при этом их функциональность. Как отмечают разработчики, биокамуфляж не мешает доставке генетического материала в целевые ткани и обеспечивает восстановление нарушенных функций генетических элементов.

Особую практическую значимость технология представляет благодаря совместимости с AAV-векторами, которые широко используются в современной генной терапии. Возможность их повторного применения существенно расширяет терапевтический потенциал метода и позволяет переходить к более длительным, а в перспективе и пожизненным схемам лечения.

В университете подчёркивают, что внедрение новой технологии может способствовать не только повышению эффективности терапии, но и оптимизации затрат на лечение, что особенно важно при работе с редкими и наследственными заболеваниями.