Новости января от Вертекс Фарма 💜 создателя волшебных Трикафта и Алифтрек:
💜 ALYFTREK®: в настоящее время препарат одобрен в США, Великобритании, Европейском союзе, Канаде, Новой Зеландии, Швейцарии и Австралии для людей с муковисцидозом в возрасте от 6 лет и старше, у которых есть хотя бы одна мутация F508del+любая или любая другая мутация, которая реагирует на АЛИФТРЕК.
💜 Vertex планирует опубликовать данные глобального исследования применения препарата АЛИФТРЕК у детей в возрасте от 2 до 5 лет и представить их мировым регулирующим органам в 2026 году.
💜 В 2026 году начнется исследование применения препарата АЛИФТРЕК у детей в возрасте от 1 до 2 лет.
💜 ТРИКАФТА®: После положительных и очень обнадеживающих результатов исследования препарата ТРИКАФТА у пациентов в возрасте от одного года до двух лет, о которых сообщалось в ноябре 2025 года, компания Vertex планирует подать заявку на одобрение в этой возрастной группе мировым регулирующим органам в первой половине 2026 года.
💜 Модуляторы CFTR нового поколения: компания Vertex внедрила VX-828, первый в классе корректоров CFTR следующего поколения 3.0, в исследование на людях с муковисцидозом. Компания Vertex планирует завершить регистрацию и дозирование в рамках этого исследования и поделиться данными во второй половине 2026 года.
💜 Компания Vertex также внедрила VX-581, еще один корректор этого класса, в исследование фазы 1 на здоровых добровольцах.
💜 VX-522: Компания Vertex работает над завершением дозирования в рамках этапа 1/2 исследования VX-522 по методу множественной возрастающей дозы (MAD) - данные опубликуют во второй половине 2026 года. VX-522 - это терапевтический препарат с использованием мРНК CFTR, который компания Vertex разрабатывает в сотрудничестве с Moderna для примерно 5000 человек с мутациями, для которых нет корректоров.
#муковисцидоз #трикафта #алифтрек #муковисцидозНЕприговор #МаринариПРОмуковисцидоз #cysticfibrosis #trikafta #alyftrek