Учёные из США, Великобритании, Канады и Нидерландов сообщили об успехе начальной стадии клинических испытаний ферментного препарата тивиденофусп альфа для лечения болезни Хантера. Исследование опубликовано в The New England Journal of Medicine.
Препарат представляет собой гибрид идуронат-2-сульфатазы и Fc-домена, позволяющий проникать через гематоэнцефалический барьер и воздействовать как на центральную нервную систему, так и на периферические ткани. В испытаниях приняли участие 47 мальчиков в возрасте от 0,3 до 13 лет, большинство из которых страдали нейропатической формой болезни.
После 24 недель терапии наблюдалось снижение уровня гепарансульфата в спинномозговой жидкости на 91 %, в моче — на 88 %, а общие гликозаминогликаны уменьшились на 62 %. Биомаркеры нейродегенерации снизились до нормальных значений у 85 % участников. Также фиксировалось улучшение когнитивного и адаптивного поведения, нормализация объема печени и слуха.
Хотя побочные эффекты возникали у всех участников, они почти не приводили к отмене терапии. Дальнейшие крупные клинические исследования помогут уточнить эффективность и безопасность препарата, пишет источник.
Читайте также: