Минздрав РФ выдал регистрацию орфанному препарату от Chiesi для лечения ран при буллезном эпидермолизе (так называемая «болезнь бабочки»). У пациентов с БЭ даже минимальное воздействие на кожу приводит к ее поражению, препарат же способствует заживлению ран.
Еще больше статей на сайте Marus
В мире препарат известен под наименованием Filsuvez (березы коры экстракт). Он предназначен для лечения кожных ран у пациентов с дистрофическим и пограничным типами буллезного эпидермолиза.
Ранее Filsuvez был одобрен для применения на ЕМА (европейское агентство по лекарственным средствам), FDA (управление по контролю за продуктами и лекарствами в США) и MHRA в Великобритании (Агентство по регулированию лекарственных средств и товаров медицинского назначения).
В клинических исследованиях Filsuvez ускорял заживление ран на 40-50% по сравнению с обычными повязками, однако он помогает только при частичных ранах (когда сохранен хотя бы базальный слой кожного покрова).
Это первый зарегистрированный в России специфический препарат для лечения БЭ. Регистрация позволит без препятствий его закупать.
Для генной терапии БЭ существует перспективный препарат Многому – он пока не получил регистрацию в РФ, но с начала 2025 года по специальному алгоритму закупается госфондом «Круг добра» для детей. Стоимость годового курса данной терапией составляет 60-90 млн рублей в год на одного пациента.
Распространенность БЭ, по данным национальных регистров развитых стран, составляет от 10 до 50 на 1 млн населения.
Ранее в декабре Минздрав зарегистрировал первый российский дженерик еще одного орфанного препарата Трансларна (аталурен) от компании PTC Therapeutics – для лечения детей с миодистрофией Дюшенна.
Источник: «Фармвестник»
Вся информация в этой статье предоставлена исключительно в ознакомительных целях и не является медицинской консультацией. Все медицинские процедуры требуют предварительной консультации с лицензированным врачом. Результаты лечения могут различаться в зависимости от индивидуальных особенностей пациента. Мы не гарантируем каких-либо конкретных результатов. Всегда консультируйтесь с врачом перед принятием любых решений, касающихся вашего здоровья.