В Ульяновской области при лечении детей с буллёзным эпидермолизом («детей-бабочек») начали применять первый в мире препарат генной терапии. По информации министерства здравоохранения региона, инновационное лекарства стали использовать в России в 2025 году, наша область стала одним из субъектов, включённых в федеральную программу.
На сегодняшний день в регионе зарегистрировано девять пациентов с данным наследственным заболеванием, двое из них — дети с тяжёлой формой патологии. Терапия проводится на базе областного клинического кожно-венерологического диспансера. Со второй половины года к лечению маленького пациента из Димитровграда приступили Клинической больнице № 172 ФМБА России. Это стало возможным благодаря повышению квалификации врача-дерматолога медучреждения в областном кожно-венерологическом диспансере.
Беремеген геперпавек — первый в мире препарат генной терапии для лечения дистрофического буллёзного эпидермолиза - выпускается в форме геля и наносится непосредственно на раневые поверхности. Препарат помогает восполнить дефицит белка, синтез которого нарушен у пациентов с данным заболеванием, ускоряет процесс заживления, снижает частоту образования новых ран и уменьшает потребность в перевязках. Чтобы достичь стойкого эффекта, средство нужно использовать еженедельно. Препарат предоставляется бесплатно за счёт благотворительного фонда «Круг добра».
«На фоне проводимого лечения у пациентов отмечается снижение частоты образования пузырей, постепенная эпителизация эрозий, а также отсутствие осложнений, связанных с присоединением вторичной инфекции, - рассказала отметила врач-дерматолог ОККВД Мария Куликова. - Внедрение генной терапии значительно повышает качество и продолжительность жизни детей с буллёзным эпидермолизом, а также снижает риск тяжёлых последствий заболевания».
По словам и. о. главного врача диспансера Захара Когана, начало применения инновационного препарата стало одним из самых значимых событий 2025 года.