Испытуемый умер после использования препарата от гемофилии фармгиганта Pfizer

Pfizer расследует смерть участника исследования препарата от гемофилии Hympavzi. Компания не видит оснований для пересмотра профиля безопасности, но эксперты указывают, что механизм действия лекарства может объяснять причину возникшего тромбоза.

Умер участник исследований препарата Hympavzi (марстацимаб/marstacimab), одобренного для профилактики кровотечений при гемофилии А и В. Их проводила фармацевтическая корпорация Pfizer. Об этом пишет со ссылкой на ее письмо портал Fierce Pharma.

Смерть наступила из-за тромботического инсульта после незначительного хирургического вмешательства, за которым последовало кровоизлияние в мозг. Пациент страдал гемофилией А, осложненной выработкой активных ингибиторов — антител, которые блокируют действие факторов свертывания крови. Он получал терапию в 2022 году, когда проходили ее основные клинические испытания, а спустя год был включен в открытую фазу для долгосрочного мониторинга побочных эффектов.

Производитель проинформировал регуляторов о произошедшем инциденте и расследует обстоятельства вместе с независимым комитетом. Как отмечается, причинно-следственная связь пока не установлена, поэтому компания не планирует вносить изменения в профиль безопасности лекарства.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США зарегистрировало Hympavzi в 2024 году. В том же году он вышел на рынок Евросоюза, в 2025-м — одобрен в Великобритании и КНР.

Средство блокирует путь тканевого фактора (TFPI), восстанавливая баланс свертывающей системы крови и усиливая образование тромбина для формирования сгустков. Этот механизм действия может объяснять риск возникновения такой нежелательной реакции после применения препарата, как тромбоз, подчеркнули во Всемирной федерации гемофилии (WFH) и Национальном фонде нарушений свертываемости крови (NBDF).

Гемофилия — наследственное нарушение свертываемости крови, вызванное дефектом в гене, регулирующем выработку факторов свертывания (белков, необходимых для остановки кровотечения). Патология сопровождается спонтанными и часто выраженными кровотечениями после минимальных травм или операций, а также кровоизлияниями в суставы и мышцы. Гемофилия А (вызвана недостатком фактора VIII) встречается у одного из 5000 новорожденных мальчиков, гемофилия B (дефицит фактора IX) — у одного из 30 тыс. У 20—30% больных тяжелой формой гемофилии А формируются ингибиторы к заместительной терапии факторами свертывания, что существенно усложняет лечение.