Международная группа исследователей представила окончательные результаты пятилетнего мониторинга третьей фазы клинических испытаний генной терапии гемофилии B. Анализ данных, опубликованный в The New England Journal of Medicine, подтвердил, что однократная инфузия препарата этранакогена дезапарвовека обеспечивает длительную выработку фактора свертывания IX и значительно уменьшает риск кровотечений.
Испытания HOPE-B охватили 54 взрослых пациентов, большинство из которых страдали тяжёлой формой заболевания. После полугодового периода профилактики фактором IX они получили одноразовую дозу геннотерапевтического препарата на основе AAV5-вектора, несущего ген варианта Padua фактора IX. Пятилетние наблюдения показали, что средняя частота кровотечений снизилась с 4,16 до 1,52 случая в год, а внутрисуставные кровоизлияния уменьшились на 85%. Уровень синтезируемого фактора IX удерживался на стабильных значениях — около 36 МЕ/дл.
Потребность в внешних инъекциях фактора IX сократилась более чем на 96%, а наличие антител к вектору AAV5 не влияло на итоговую эффективность терапии. Серьёзных нежелательных реакций не было зарегистрировано. Эти данные подтверждают, что генная терапия способна обеспечивать долговременный контроль гемофилии B и улучшать качество жизни пациентов, пишет источник.
Читайте также: