Учёные из Медицинского центра Cedars‑Sinai (Калифорния) сообщили о создании препарата TY1, который может стать первым представителем нового класса лекарств для восстановления повреждённой ДНК. Разработка основана на синтетической молекуле РНК, усиливающей работу гена Trex1 и активирующей иммунные клетки, очищающие ткани от фрагментов повреждённого генетического материала. Работа опубликована в журнале Science Translational Medicine.
TY1 вырос из исследований экзосом — микроскопических пузырьков диаметром 30–150 нанометров, которые клетки выделяют во внеклеточное пространство. Долгое время их считали «мусором», однако сейчас экзосомы рассматривают как важный канал межклеточной связи и перспективный инструмент доставки терапевтических молекул. В кардиологии именно экзосомы считаются главным активным компонентом стволово‑клеточной терапии сердца.
Команда под руководством Эдуардо Марбана ещё двадцать лет назад выделила из сердечной ткани клетки‑предшественники, а затем показала, что их экзосомы содержат набор РНК и белков, способных стимулировать регенерацию. Проанализировав «посылки» этих пузырьков, исследователи обнаружили одну РНК‑молекулу, которая встречалась чаще других и, как показали опыты на животных, играла ключевую роль в восстановлении тканей. Её лабораторный аналог и получил название TY1.
По данным Cedars‑Sinai, TY1 усиливает экспрессию гена Trex1, повышая активность иммунных клеток в зоне повреждения. Клетки эффективнее удаляют обломки ДНК, что снижает воспаление и создаёт условия для заживления, в том числе после инфаркта миокарда, когда риск формирования грубого рубца особенно высок. Повреждения ДНК рассматриваются как один из важных факторов прогрессирования сердечной недостаточности.
Авторы отмечают, что эффект TY1 не ограничивается сердцем. В доклинических моделях препарат продемонстрировал активность и при других состояниях, связанных с повреждением ДНК и хроническим воспалением, включая аутоиммунные заболевания.
Сейчас TY1 прошёл испытания на животных и готовится к переходу к клиническим исследованиям на людях. Учёные подчёркивают, что до подтверждения эффективности и безопасности в широкой практике ещё далеко, однако сам подход — использование синтетических «экзомеров» вместо стволовых клеток — открывает новый путь к терапии последствий инфаркта, воспалительных и аутоиммунных процессов, сообщает techinsider.ru.
Читайте также: