Сегодня медицина достигла высот, о которых ещё пару десятилетий назад можно было только мечтать. Современные научные разработки позволяют бороться с болезнями, которые ещё недавно звучали как приговор.
Нередко лечение - это однократные инъекции, способные вернуть пациенту нормальный образ жизни.
Эти достижения могли бы стать безусловным поводом для оптимизма, если бы не одно «но». Баснословная стоимость препаратов превращает их в привилегию избранных.
Самые дорогие препараты современности — это лекарства, применяемые в генной терапии.
Давайте рассмотрим некоторые из таких препаратов. С одной стороны, они стали символами медицинского прогресса человечества, а с другой — остаются не по карману для большинства жителей планеты.
Настоящие цены взяты из официального прайс-листа США без учёта скидок, страховки и актуальны на конец 2025 года.
1. Lenmeldy — рекордсмен с ценой 4,25 миллиона долларов. Это первая генная терапия для метахроматической лейкодистрофии (MLD) — редкого заболевания, разрушающего нервную систему у детей.
Без лечения малыши теряют способность двигаться, говорить и часто не доживают до подросткового возраста.
Lenmeldy модифицирует стволовые клетки пациента, встраивая исправленный ген, ответственный за синтез недостающего фермента, что останавливает дальнейший прогресс заболевания.
2. Kebilidi (в Европе — Upstaza) — около 3,75 миллиона долларов. Препарат вводят напрямую в мозг во время операции.
Он лечит дефицит AADC — редкое генетическое заболевание, при котором в организме отсутствует или резко снижена выработка дофамина и серотонина. Без терапии они не могут двигаться или развиваться.
После лечения у многих пациентов происходит восстановление утраченных функций, а уровень развития достигает возрастных норм.
3. Skysona — 3 миллиона долларов. Препарат предназначен для лечения церебральной адренолейкодистрофии (CALD), редком наследственном заболевании, которое преимущественно поражает мальчиков и разрушает белое вещество мозга.
Терапия корректирует дефектный ген в стволовых клетках, предотвращая токсичное накопление и спасая пациентов от паралича и смерти. У большинства пациентов стабилизируется состояние, улучшается качество жизни.
4. Zolgensma — 2,1–2,3 миллиона долларов.
Однократная процедура введения лекарственного препарата для эффективного лечения детской формы спинальной мышечной атрофии (SMA).
Без лечения малыши часто не доживают до двух лет. Это генетическое заболевание, приводящее к слабости мышц и проблемам с дыханием. После Zolgensma тысячи детей встают на ноги и живут полноценной жизнью.
Разработка этих препаратов — безусловный прорыв современной медицины.
Но, несмотря на их эффективность, глобальная доступность генной терапии катастрофически низка. Основное препятствие — цена. И если в богатых странах ситуацию в какой-то мере смягчает страхование, то, в более бедных, пациенты часто лишены и этого шанса.
Есть надежда, что через 10-15 лет такие методы лечения могут стать значительно доступнее.
Возможно, когда-нибудь генная терапия станет такой же обыденной, как прививка от гриппа, а пока, лечение подобными препаратами для многих является лишь призрачной надеждой.