VES001 прошел первые испытания: исследователи приближаются к лечению деменции

Фармацевтическая компания Vesper Bio сообщила о завершении раннего этапа клинических испытаний перспективного препарата VES001, предназначенного для терапии лобно височной деменции. Это заболевание является одной из наиболее распространенных форм деменции среди людей моложе шестидесяти лет и часто развивается на фоне наследственной предрасположенности. Испытания проходили в исследовательских центрах Нидерландов и Великобритании и включали участие здоровых добровольцев, среди которых были и люди с повышенным генетическим риском развития ЛВД.

У шестерых участников из группы риска трехмесячный ежедневный прием препарата привел к увеличению концентрации програнулина в крови и спинномозговой жидкости более чем на девяносто пять процентов. По оценкам специалистов, програнулин играет ключевую роль в защите нервных тканей и участвует в механизмах восстановления клеток, а его дефицит считается одним из факторов развития лобно височной деменции. Научный руководитель разработки Андерс Никьяр отметил, что полученные результаты вселяют надежду на создание терапии, способной предотвращать разрушение тканей мозга у людей с наследственной мутацией.

Препарат VES001 работает путем блокировки рецептора сортилина, который участвует в выводе програнулина из мозга. По итогам испытаний у добровольцев с генетической мутацией уровень этого белка приблизился к нормальным значениям. Эксперты подчеркивают, что данные пока носят предварительный характер. Невролог Джонатан Рорер указал, что полный анализ результатов еще не опубликован и будет проходить независимую научную оценку.

На раннем этапе испытаний серьезных побочных эффектов не выявили, что говорит об успешном прохождении первой ступени проверки безопасности. Однако для возможного вывода препарата на рынок необходимы масштабные клинические исследования, которые должны подтвердить эффективность и долгосрочную безопасность терапии у разных групп пациентов. Специалисты отмечают, что создание лечения для ЛВД является одной из наиболее сложных задач современной неврологии, поскольку заболевание часто прогрессирует быстро и пока не имеет одобренных таргетных препаратов.

Источник: Медиа Волна.