Давайте забудем на минуту про ИИ новости про который прям уже реально из каждого утюга льются. Есть новость весьма полезная для нас обычных людей, которая реально меняет правила игры в биологии. Все знают про CRISPR-Cas9 - это как молекулярные "ножницы", которые могут точечно вырезать и заменять отдельные буквы в ДНК. Эффектно, но этого часто недостаточно, чтобы исправить сложные генетические заболевания.
Свежая как горячий генетический пирожок публикация, вышедшая из лаборатории Института Броуда при Гарварде и MIT, показывает, что учёные вышли на потрясный уровень. Команда под руководством Дэвида Лю (David Liu), одного из пионеров редактирования генома, представила технологию "Prime Editing" нового поколения, которая способна вносить по-настоящему большие, сложные изменения в геном.
Суть этого прорыва в том, что вместо простого "вырезать-вставить" (типа чик-чик как работала классическая Cas9) или поменять одну "букву" (как в Base Editing), новая система позволяет вставлять целые последовательности ДНК, например, заменяя целый ген или его большой участок, который содержит мутацию. Раньше для таких операций требовались сложные и малоэффективные методы, а сам процесс был очень рискованным.
Это не просто лабораторная игрушка. Речь идёт о возможности лечения таких болезней, как муковисцидоз или серповидноклеточная анемия, которые вызваны именно крупными структурными дефектами гена, а не заменой одной-единственной "буквы" ДНК.
Исследователи добились этого, объединив фермент Cas9 nickase (который делает только один надрез на нити ДНК, а не два, что безопаснее) с ферментом обратной транскриптазой. Этот комплекс использует специально созданную праймер-редактирующую РНК (pegRNA), которая служит одновременно и направляющей, и шаблоном для новой последовательности.
Пока это, конечно, находится... нууу, скажем так, на стадии доклинических исследований. Но как отметил в своём недавнем интервью профессор Лю, цель - сделать генное редактирование максимально безопасным, эффективным и универсальным. Наблюдая за тем, как быстро генная терапия "отправляется" из лабораторий в клиники, я прям всей душой уверен, что через несколько лет мы увидим первые "премьерные" клинические испытания этого метода. Это колоссальная надежда для миллионов людей с редкими генетическими заболеваниями, и это, пожалуй, одна из самых вдохновляющих новостей в науке за последнее время.