FDA одобрило первый препарат нового класса от болезни почек

В гонке за многомиллиардный рынок препаратов от IgA-нефропатии появился первый победитель. Otsuka получила от FDA ускоренное одобрение на Voyxact — первый в мире ингибитор белка APRIL, способный снизить уровень белка в моче на 51% всего за девять месяцев при этом заболевании почек. На пятки японской компании наступают фармгиганты Vertex и Novartis, готовящие свои аналогичные разработки.

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) выдало ускоренное одобрение первому биологическому препарату для лечения IgA-нефропатии (IgAN), известной также как болезнь Берже, — Voyxact (sibeprenlimab). Об этом говорится в пресс-релизе.

Разработчик — японская компания Otsuka. Средство показано для снижения уровня белка в моче (протеинурии) при первичной форме патологии у взрослых с высоким риском ее прогрессирования. Оно выпускается в виде шприц-ручки для самостоятельного введения раз в четыре недели.

Voyxact также стал первым представителем нового класса лекарств на американском рынке, которые блокируют APRIL — белок, в норме сигнализирующий иммунной системе о необходимости выработки иммуноглобулинов класса A (IgA) для борьбы с инфекциями. Однако при IgAN его активность становится избыточной, из-за чего появляются антитела с дефектной структурой. Они слипаются с другими антителами, скапливаются в почках из-за большого размера, вызывают воспаление и разрушают ткань органа, в моче появляется белок, что говорит об утрате функции фильтрации. Все это может привести к почечной недостаточности и смерти.

В III фазе VISIONARY с участием 320 человек препарат снизил уровень протеинурии на 51% спустя девять месяцев лечения, а в группе плацебо, наоборот, вырос на 2%. Эффективность оказалась значительно выше, чем у аналогов на рынке. Для сравнения: у Tarpeyo (будесонид/budesonide) от Calliditas Therapeutics этот показатель составил 34%, у Vanrafia (атрасентан/atrasentan) от швейцарской Novartis — на 36%.

Чтобы получить полное одобрение, Otsuka должна доказать,что Voyxact способен замедлить прогрессирование IgAN за два года. Итоги исследований этого критерия ожидаются в начале следующего года.

Fierce Pharma приводит выводы аналитиков Jefferies, считающих, что рынок лекарств от IgAN уже сформировался как крупная ниша. Ежегодные продажи в этом сегменте оцениваются в 6—10 млрд долл.

Постепенно накаляется и конкуренция. В прошлом году Vertex приобрела компанию Alpine Immune Sciences за 4,9 млрд долл., получив права на ее экспериментальный препарат поветацицепт/povetacicept — ингибитор APRIL и BAFF. Результаты испытаний впечатляют: во II фазе Ruby-3 уровень протеинурии упал на 64% за год. Среди других перспективных разработок — зигакибарт/zigakibart от Novartis и атацицепт/atacicept от Vera Therapeutics.