🧬 Как отредактировать геном взрослого человека?
👤 В организме человека около 37 триллионов клеток, и для полного редактирования ДНК каждой из них потребуется изменение, иначе получится смесь отредактированных и неотредактированных клеток, что может привести к деформациям или раку. Так как же реально переписать геном каждой клетки взрослого человека, не начиная с зиготы - клетки, которая образуется в результате оплодотворения?
🧪 На самом деле, наука уже продвинулась в данном направлении и сейчас существует так называемая Ex vivo генная терапия — это метод лечения, при котором у пациента извлекают клетки, генетически модифицируют их в лаборатории, а затем возвращают обратно в организм.
🦠 Обычно из организма пациента берутся клетки для модификации, например, стволовые клетки крови. Чтобы ввести в клетки модифицированный ген, чаще всего используют вирусы (например, аденовирус или вирус простого герпеса), ведь эти природные хакеры могут взламывать геном, встраивая ДНК или РНК в клетки хозяина. Также для этого могут использовать технологии редактирования генома, такие как CRISPR/Cas9. Затем отбирают наиболее эффективно модифицированные клетки и размножают их, после чего культуру модифицированных клеток вводят обратно пациенту.
✂️ Что за CRISPR и почему его называют «генетическими ножницами»?
🧫 CRISPR/Cas9 — это система, которую мы элегантно позаимствовали у бактерий (так они защищаются от вирусов). Она базируется на двух ключевых компонентах, которые напоминают ботаника и хулигана, которые работают в настоящей команде:
🔎 Гайд-РНК (навигатор): это небольшой фрагмент кода, который, как дотошный и очень полезный душнила, находит в огромном «тексте» ДНК конкретную «опечатку» или нужный участок.
🔪 Белок Cas9 (скальпель): он следует за навигатором и точно разрезает ДНК в том месте, где ему укажет наш молекулярный всезнайка.
👁 Такой непорядок организм пытается залатать, и именно этот момент ученые могут либо просто «выключить» вредный ген, либо подсунуть клетке правильный участок ДНК, который она встроит на место разреза. Это буквально функция «найти и заменить», как в текстовом редакторе, только на уровне живой материи.
💊 Причем уже существует несколько лекарств, которые работают по данной технологии. Например, «Зинтегло» (Zynteglo), препарата от бета-талассемии, наследственной болезни крови. Его разработчик, компания Bluebird bio, утверждает, что достаточно одной инъекции, чтобы если не вылечить, то значительно улучшить состояние пациента. Но есть нюанс - такая инъекция обойдется в 2,8 миллиона долларов, и потому на данный момент Zynteglo является самым дорогим лекарством в мире. Точнее, был им. Пока в 2022 году его не обогнал препарат Hemgenix (от гемофилии B) с ценником $3,5 млн.
Хамибин
