Российские специалисты зарегистрировали препарат для терапии мукополисахаридоза II типа. Люди с таким диагнозом получили шанс на качественно новый уровень жизни.
Шанс для пациентов
Российская биотехнологическая компания «Генериум» получила регистрационное удостоверение на оригинальный лекарственный препарат под названием «Клотилия» (веренафусп альфа) для терапии мукополисахаридоза II типа (синдром Хантера). Это – первый в мире препарат, зарегистрированный с механизмом, использующим инсулиновый рецептор для преодоления гематоэнцефалического барьера (ГЭБ) и доставки фермента идуронат-2-сульфатазы непосредственно в центральную нервную систему.
Мукополисахаридоз относится к орфанным, или очень редким, заболеваниям. В отсутствие терапии болезнь приводит к нейродегенерации и соматическим проявлениям. Но теперь пациенты с таким диагнозом получают шанс на качественное лечение.
Препарат станет серьезным событием в терапии орфанных заболеваний и повысит авторитет отечественной биофармы на мировом рынке. По сути «Клотилия» дает новый подход доставки лекарственных молекул через ГЭБ – а значит, теоретически ее можно применять не только при синдроме Хантера, но и при других заболевания ЦНС. Поэтому препарат – новое слово для всего сектора биотехнологий, фармацевтики и медицины.
Технологическое преимущество
Препарат «Клотилия» может сильно изменить сам подход к лечению синдрома Хантера в России: если новая терапия станет доступна пациентам, будет снижена необратимая нейродегенерация – а значит, качество жизни детей и взрослых с этим заболеванием улучшится.
С точки зрения фармбизнеса это – тоже важный шаг: регистрация препарата означает, что российская компания преодолела значительный барьер: разработала или адаптировала сложную биотехнологическую платформу доставки через ГЭБ. Это, в свою очередь, открывает путь к новым проектам в биофарме, стимулирует кадровое развитие и сопутствующие производства, а также вызывает интерес у инвесторов.
Проблемой может стать степень доступности препарата – необходимо решать вопросы логистики, финансирования и включения в госпрограммы. Высокая стоимость терапии и необходимость долгосрочных наблюдений тоже могут стать для части пациентов сложными препятствиями. Но если эти проблемы будут решены и препарат станет максимально доступным, для новой технологии открываются отличные перспективы. Доставка через инсулиновый рецептор и преодоление ГЭБ – это архитектура, которую можно масштабировать. После подтверждения метода его можно будет применять при других генетических или нейродегенеративных заболеваниях, что даст России технологическое преимущество.
Новые препараты
В России за последние годы был зарегистрирован ряд препаратов, направленных на терапию редких генетических заболеваний. Например, Тигераза, предназначенный для терапии муковисцидоза был зарегистрирован в РФ компанией «Генериум» как первый в мире биоаналог дорназы альфа. Миглустат-29Ф – аналог для лечения болезни Гоше и болезни Ниманна-Пика – является отечественным препаратом полного цикла, зарегистрированным российской компанией ООО «29 февраля». Также в июне 2023 года был зарегистрирован комбинированный препарат для лечения муковисцидоза Трикафта.
Некоторые производства приняли решение локализоваться: так, компания «Ирвин» объявила о запуске локализации производства препарата для муковисцидоза (комбинация ивакафтор+тезакафтор+элексакафтор). Происходят изменения и на правовом уровне: с 1 сентября 2024 года появилась возможность ввоза орфанных препаратов в иностранной упаковке в РФ в течение 12 месяцев после их регистрации в стране.
Усиление российской фармацевтики
Регистрация препарата «Клотилия» стала важным этапом развития российской фармацевтики и медицины редких заболеваний. Это событие – доказательство того, что отечественные компании могут не только производить, но и разрабатывать инновационные терапевтические решения, выходящие за рамки стандартных подходов.
Скорее всего, в ближайшие 1-3 года препарат будет внедряться в клиническую практику. В дальнейшем технология доставки через ГЭБ может использоваться и для других заболеваний — мы можем увидеть российские разработки или лицензирование зарубежных платформ с таким механизмом. Если практика окажется успешной, можно будет говорить о значительном усилении фармотрасли в России и ожидать новых инвестиций и даже начала экспорта самой терапии или технологий. Тогда Россия сможет увереннее конкурировать в глобальной биомедицине.
Даниил Талянский, генеральный директор АО «Генериум»: «Впервые в арсенале специалистов появился инструмент, который радикально меняет течение заболевания. Убеждены, что наша разработка существенным образом улучшит качество жизни пациентов и их родителей».