Российские дети с редким заболеванием крови смогут получать препарат, способный уменьшить потребность в переливаниях и улучшить качество жизни.
Экспертный совет Фонда «Круг добра» одобрил включение в перечень закупаемых лекарств нового препарата — луспатерцепта, предназначенного для лечения бета-талассемии, тяжелого наследственного заболевания крови. Решение позволит обеспечить жизненно необходимой терапией детей, ранее лишенных доступа к современному лечению. Об этом сообщается на сайте фонда.
Бета-талассемия — редкое наследственное заболевание, при котором нарушается синтез гемоглобина — белка, переносящего кислород. В результате развивается анемия, поражаются жизненно важные органы. Болезнь требует регулярных переливаний крови и постоянного контроля уровня железа. Без лечения бета-талассемия может приводить к тяжелым осложнениям и сокращению продолжительности жизни.
Доклад о необходимости включения препарата против бета-талассемии в перечень поддержки фонда «Круг добра» представила врач-гематолог НМИЦ детской гематологии, онкологии и иммунологии им. Дмитрия Рогачёва Наталия Сметанина. По её словам, бета-талассемия остаётся одной из наиболее тяжелых наследственных патологий крови. Она сопровождается хронической анемией, увеличением печени и селезёнки, нарушениями со стороны сердца и сосудов.
До сих пор основным методом лечения оставались регулярные переливания донорской крови и трансплантация стволовых клеток. Однако многократные трансфузии приводят к перегрузке организма железом и другим осложнениям. Луспатерцепт помогает эритроцитам дозревать естественным образом, снижая потребность в переливаниях и улучшая показатели крови.
Препарат вводится внутривенно раз в три недели и уже доказал свою эффективность у взрослых пациентов. В 2021 году он был включен в международные рекомендации по терапии бета-талассемии, а в России зарегистрирован в 2023 году.
Новости о новейших лекарствах, истории людей с необычными заболеваниями – на портале «Помощь редким».